Advanced Therapy Medicinal Products in type I diabetes mellitus: technological and regulatory challenges

  • Camila Leal-Lopes Cell and Molecular Therapy Center (Nucel), School of Medicine, Internal Medicine Department, University of São Paulo
  • Marluce da Cunha Mantovani School of Medicine, Internal Medicine Department, University of São Paulo
  • Mari Cleide Sogayar Chemistry Institute, Biochemistry Department, University of São Paulo
Palavras-chave: Produtos Medicinais de Terapia Avançada, Diabetes Mellitus do Tipo 1, Transplante e Encapsulamento de Ilhotas Pancreáticas, Legislação Regulatória de Terapias Celulares e Genéticas, Biofármacos

Resumo

TÍTULO PT: Produtos Medicinais de Terapia Avançada no diabetes mellitus tipo I: desafios tecnológicos e regulatórios

Introdução: O diabetes mellitus do tipo 1 (T1DM) é uma desordem autoimune que culmina na destruição das células β-pancreáticas produtoras de insulina. Atualmente, Produtos Medicinais de Terapia Avançada (ATMP) são desenvolvidos no Brasil, para fins de pesquisa clínica e terapia celular, pelos chamados Centros de Tecnologia Celular (CTC), de acordo com a Resolução da Diretoria Colegiada nº 9/2011, emitida pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Objetivos: Esse estudo foi conduzido com o objetivo principal de descrever e discutir o desenvolvimento de produtos medicinais em terapia avançada (ATMP) para o tratamento de T1DM. Método: Esse estudo foi realizado através de pesquisa qualitativa, revisão narrativa e discussão critica. Resultados: Os ATMP promovem abordagens terapêuticas para o diabetes demonstrando grande potencial para restaurar a secreção endógena de insulina dos pacientes, aumentando sua qualidade de vida, superando as complicações crônicas do Diabetes e reduzindo o impacto socioeconômico desta doença. Atualmente, os ATMP para T1DM compreendem: a) terapia celular; b) terapia gênica; c) engenharia tecidual e d) ATMP associados a produtos biofarmacêuticos. Conclusões: Pesquisas adicionais deverão contribuir para mobilizar governos e organizações para ações que promovam, de forma eficiente, a redução do impacto do diabetes nos indivíduos e na sociedade. Para isso, é essencial que a legislação brasileira acompanhe de perto os desenvolvimentos biotecnológicos, dando suporte para o progresso científico e beneficiando pacientes de T1DM com terapias modernas.

Biografia do Autor

Mari Cleide Sogayar, Chemistry Institute, Biochemistry Department, University of São Paulo

Mari Cleide Sogayar - Productivity fellowship/research award (CNPq ? Level 1A ) 1968: BS in Biological Sciences (University of São Paulo Biosciences Institute); 1973: Master´s degree (MsSci ? University of California San Diego, Biology Dept.), 1977: PhD in Biochemistry (University of São Paulo Chemistry Institute); 198201984: Visiting Assistant Professor (Harvard Medical School, Dana Farber Cancer Institute). 1980: University of São Paulo Chemistry Institute (Assistant Prof.) 1987: University of São Paulo Chemistry Institute (Associate Prof.) 2000 - 2013: Biochemistry Dept., University of São Paulo, Chemistry Institute (Full Professor) 2013 ? present: Internal Medicine Dept., University of São Paulo, Medical School (Senior Professor) Research area: Biochemistry, with emphasis in Cell Biology, Molecular Biology and Biotechnology. Research themes: a) cell proliferation control and the origin of neoplasia, using genomics, transcriptomics, functional genomics and proteomics; b) stem cells differentiation aiming at tissue regeneration and repair; c) cell therapy based on both adult and stem cells applied to degenerative diseases (clinical human pancreatic islet transplantation in hyperlabile type 1 diabetic patients) and tissue engineering; d) production of recombinant proteins in heterologous expression systems (bacteria, mammalian cells and the baculovirus/insect cells system) for production of recombinant biopharmaceuticals, such as: human prolactin, human leptin, human and bovine follicle stimulating hormone-FSH, human amylin/IAPP, human clotting factors (FVIII, FIX and von Willebrand), human Bone Morphogenetic Proteins-BMPs for bone repair, human platelet-derived growth factor ? PDGF, human vascular endothelial growth factors ? VEGFs, human basic fibroblast growth factor ? hbFGF, human granulocyte and granulocyte and macrophage colony-stimulating factors ? hG- and hGM-CSFs, hR-Spondin, among others. e) Supervised 41 PhD and 14 MsSci students and more than 30 post-doctoral fellows; offered training to over 40 undergraduate students. f) Coordinates the activities of the Cell and Molecular Therapy translational research Center (NUCEL) of the University of São Paulo (www.usp.br/nucel)

CV: http://lattes.cnpq.br/4887814471318385

Publicado
2018-02-28
Como Citar
Leal-Lopes, C., Mantovani, M., & Sogayar, M. (2018). Advanced Therapy Medicinal Products in type I diabetes mellitus: technological and regulatory challenges. Vigilância Sanitária Em Debate: Sociedade, Ciência & Tecnologia, 6(1), 41-55. https://doi.org/10.22239/2317-269x.01056