Produtos de Terapias Avançadas: uma introdução ao gerenciamento de riscos

Resumo

Introdução: Produtos de terapias avançadas compreendem três categorias: produtos de terapia celular avançada, de engenharia tecidual e de terapia gênica, que prometem benefícios importantes para a saúde. Estes produtos contêm células viáveis submetidas a manipulação extensa ou construções genéticas, as quais possuem a finalidade de obter propriedades terapêuticas ou preventivas através de mecanismo de ação de natureza metabólica, imunológica ou farmacológica. Objetivo: Discutir os principais riscos envolvidos na produção e fornecimento dos produtos de terapias avançadas na perspectiva de desenvolver práticas regulatórias de gerenciamento de risco. Método: Revisão da literatura científica e documentos oficiais das agências reguladoras dos Estados Unidos e Europa. Resultados: Compreender como os possíveis mecanismos de ação dos produtos de terapias avançadas contribuem para mitigar riscos de desenvolvimento e caracterização, inclusive através do aperfeiçoamento de modelos clínicos ou outros ensaios funcionais. Raridade da doença, grau de benefício previsto e perfil de segurança afetarão o número de participantes e outros aspectos de design de ensaios clínicos. Este tipo de produto apresenta alto grau de complexidade técnica e desafios substanciais para sua produção. Conclusões: As principais agências reguladoras demonstram esforços para estabelecer regras claras de preparação dos produtos de terapias avançadas, segundo as Boas Práticas de Fabricação e a realização de ensaios clínicos de forma a racionalizar requisitos adaptados às características específicas dos referidos produtos.