Produtos de Terapias Avançadas: uma introdução ao gerenciamento de riscos

Autores

  • João Batista Silva Junior Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)
  • Marília Rodrigues Mendes Takao Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)
  • Renata Miranda Parca Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)

DOI:

https://doi.org/10.22239/2317-269X.01073

Palavras-chave:

Terapia Celular, Boas Práticas de Fabricação, Ensaios Clínicos, Riscos, Vigilância Sanitária

Resumo

Introdução: Produtos de terapias avançadas compreendem três categorias: produtos de terapia celular avançada, de engenharia tecidual e de terapia gênica, que prometem benefícios importantes para a saúde. Estes produtos contêm células viáveis submetidas a manipulação extensa ou construções genéticas, as quais possuem a finalidade de obter propriedades terapêuticas ou preventivas através de mecanismo de ação de natureza metabólica, imunológica ou farmacológica. Objetivo: Discutir os principais riscos envolvidos na produção e fornecimento dos produtos de terapias avançadas na perspectiva de desenvolver práticas regulatórias de gerenciamento de risco. Método: Revisão da literatura científica e documentos oficiais das agências reguladoras dos Estados Unidos e Europa. Resultados: Compreender como os possíveis mecanismos de ação dos produtos de terapias avançadas contribuem para mitigar riscos de desenvolvimento e caracterização, inclusive através do aperfeiçoamento de modelos clínicos ou outros ensaios funcionais. Raridade da doença, grau de benefício previsto e perfil de segurança afetarão o número de participantes e outros aspectos de design de ensaios clínicos. Este tipo de produto apresenta alto grau de complexidade técnica e desafios substanciais para sua produção. Conclusões: As principais agências reguladoras demonstram esforços para estabelecer regras claras de preparação dos produtos de terapias avançadas, segundo as Boas Práticas de Fabricação e a realização de ensaios clínicos de forma a racionalizar requisitos adaptados às características específicas dos referidos produtos.

Biografia do Autor

João Batista Silva Junior, Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)

farmaceutico bioquimico (UFOP/MG), especialista em regulacao em hemoterapia e transplantes (UNESP/SP), especialista em vigilancia sanitaria (FIOCRUZ), mestrando em saude coletiva (UNB), Gerente Anvisa

Marília Rodrigues Mendes Takao, Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)

Especialista em Regulação e Vigilância Sanitária -  Anvisa

Renata Miranda Parca, Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)

Especialista em Regulação e Vigilância Sanitária - Anvisa

Publicado

2018-02-28

Como Citar

Silva Junior, J. B., Takao, M. R. M., & Parca, R. M. (2018). Produtos de Terapias Avançadas: uma introdução ao gerenciamento de riscos. Vigil Sanit Debate, Rio De Janeiro, 6(1), 23–31. https://doi.org/10.22239/2317-269X.01073